Safety and Efficacy Study of rAAV2-ND4 Treatment of Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON)
Bu çalışma, 11778 mutasyonu taşıyan Leber herediter optik nöropati (Leber hereditary optic neuropathy, LHON) hastalarında rAAV2-ND4 gen tedavisinin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmiştir. LHON, görme sinirini etkileyen kalıtsal bir hastalıktır. Çalışmaya, LHON tanı ölçütlerini karşılayan, 8-60 yaş aralığında, genel sağlık durumu iyi ve lokal anestezi altında yapılacak işlemi tolere edebilecek, bilgilendirilmiş onam veren katılımcılar alınmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: 1. comply with Leber hereditary optic neuropathy diagnostic criteria. 2. in patients with informed consent, voluntary participation. 3. signed informed consent. 4. 8 ≤ Age ≤ 60 years old, good health, the patient can tolerate local anesthesia surgery. 5. to comply with doctor's instructions, can in the time of referral. Exclusion Criteria: 1. Cardiopulmonary and renal function in severe weakness, cancer, a variety of bleeding disorders, acute sensing disease, high fever, high fever disease, women during pregnancy, heart disease, such as post-operative recovery period. 2. Are participating in other clinical studies of patients. 3. Patients with mental disorders.