Gen terapisi ve genetik hastalıklar hakkında güncel yazılar.
FDA ve EMA tarafından onaylanmış gen terapilerinin güncel listesi: hangi hastalık, hangi gen, hangi teknoloji ve onay numarası. Kaynaklar resmî onay kayıtlarına bağlıdır.
Klinik deney nedir, fazlar ne anlama gelir, uygunluk kriterleri nasıl okunur ve bir gen terapisi deneyine başvuru adım adım nasıl ilerler? ClinicalTrials.gov kayıtlarına dayalı pratik rehber.
Casgevy (exagamglogene autotemcel), CRISPR-Cas9 ile onaylanan ilk tedavi. BCL11A geni neden hedefleniyor, fetal hemoglobin nasıl yeniden devreye giriyor ve tedavi süreci nasıl işliyor?
RehberCRISPR-Cas9 nasıl çalışır, hangi hastalıklarda kullanılır, sınırlamaları nelerdir?
AraştırmaGJB2 ve OTOF genlerindeki son gelişmeler, klinik deneyler ve tedavi umutları.
ŞeffaflıkFollowGene hangi veritabanlarından besleniyor? Güvenilirlik rozet sistemi nasıl çalışıyor?