Onaylı Gen Terapileri: FDA ve EMA Listesi

Gen terapisi artık deneysel bir fikir değil — bugün resmî olarak onaylanmış ve hastalara uygulanan tedaviler var. Bu sayfa, FollowGene veritabanındaki onay kayıtlarını doğrudan gösterir; her satır ilgili resmî onay dosyasına bağlıdır.

Gen terapisi nedir, "onaylı" ne demek?

Gen terapisi, bir hastalığın altında yatan genetik nedeni doğrudan hedefleyen tedavi yaklaşımıdır. Eksik ya da hatalı çalışan bir genin işlevsel bir kopyası hücreye taşınabilir, ya da genin kendisi hücre içinde düzenlenebilir. "Onaylı" ifadesi, ilacın klinik deneyleri tamamlayıp bir düzenleyici kurumun (ABD'de FDA, Avrupa'da EMA) ruhsatını aldığı anlamına gelir; yani güvenlilik ve etkililik verisi bağımsız olarak değerlendirilmiştir.

Bir tedavinin onaylı olması, her hastaya uygun olduğu ya da her ülkede erişilebildiği anlamına gelmez. Onay her zaman belirli bir endikasyon (hastalık ve hasta grubu) için verilir ve ülkeye göre geri ödeme durumu ayrı bir süreçtir.

Onaylı gen terapileri listesi

Aşağıdaki tablo FollowGene veritabanındaki onay kayıtlarından üretilir ve sync işlemleriyle güncellenir. Her kayıt, resmî onay numarası ve kaynak bağlantısı ile birlikte gösterilir.

Kullanılan başlıca teknolojiler

AAV tabanlı gen aktarımı

Adeno-ilişkili virüs (AAV) vektörleri, sağlıklı gen kopyasını hücreye taşımak için kullanılan zararsız hale getirilmiş virüslerdir. Zolgensma (SMA) ve Luxturna (RPE65 retina distrofisi) bu yaklaşımı kullanır. Tek doz uygulanır; hedef hücrelerde gen kopyası genellikle bölünmeyen hücrelerde uzun süre kalır.

CRISPR-Cas9 ile gen düzenleme

CRISPR-Cas9, hücrenin kendi DNA'sında hedeflenmiş bir kesim yaparak genin çalışma biçimini değiştirir. Casgevy, orak hücre hastalığı ve beta-talasemide BCL11A geninin bir düzenleyici bölgesini hedefleyerek fetal hemoglobin üretimini yeniden başlatır — hastalıklı genin kendisini onarmak yerine, vücudun alternatif bir hemoglobin üretmesini sağlar.

Ex vivo hücre terapisi

Bu yaklaşımda hastanın kendi kök hücreleri alınır, laboratuvarda genetik olarak değiştirilir ve hastaya geri verilir. Casgevy, Zynteglo ve Skysona bu gruba girer. Süreç genellikle kemoterapi ile hazırlık (koşullandırma) gerektirir ve deneyimli merkezlerde uygulanır.

Onaylı tedavi ile klinik deney arasındaki fark

• Onaylı tedavi: düzenleyici kurum ruhsatı var, belirli endikasyonda standart tedavi olarak uygulanabilir.
• Klinik deney: tedavi hâlâ araştırma aşamasında; katılım uygunluk kriterlerine bağlı ve deneyin protokolüne göre yürür.
• Genişletilmiş erişim (compassionate use): onay öncesi, başka seçeneği olmayan hastalar için istisnai yol. Ülkeye ve firmaya göre değişir.

Sonraki adım

İlgilendiğiniz genin sayfasında o gene bağlı onaylar, aktif klinik deneyler, varyantlar ve yeni yayınlar bir arada listelenir. Aşağıdaki genler onaylı tedavisi bulunan genlerdir: