Bu sayfadaki bilgiler yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. Tedavi kararları için genetik danışman veya uzman hekiminize başvurun.

ADA

—Adenosine Deaminase

Kromozom (Chromosome): 20

Konum (Location): 20:44584896-44652252

OMIM: 608958

Ensembl: ENSG00000196839

Resmi Kaynak·OMIM:608958 Resmi Kaynak·ENSG00000196839

Purin metabolizmasında rol oynayan adenozin deaminazı kodlar. Eksikliği ağır kombine immün yetmezliğe neden olur.

Tedavi Yol Haritası — ADA

EMA Onaylı

Preklinik

Faz 1

16 deney

Faz 2

8 deney

Faz 3

12 deney

Onaylı

Strimvelis — EMA (26.05.2016)

Klinik deneylerin yaklaşık %10'u başarıyla sonuçlanır. Bu yol haritası mevcut durumu gösterir, garanti edilen sonuçları değil.

Onaylı Tedaviler (Approved Therapies)

Strimvelis

EMA Onaylı26 Mayıs 2016ADA-SCIDex-vivo-gen-terapisi

Doğrulanmış·EMA

İlişkili Hastalıklar (Associated Diseases)

ADA-SCID(ADA-SCID)

Otozomal Resesif (Autosomal Recessive)Prevalans: ~500immunologic

Resmi Kaynak·OMIM:102700

ADA

Tedavi Yol Haritası — ADA

Onaylı Tedaviler (Approved Therapies)

İlişkili Hastalıklar (Associated Diseases)

Özet