Bu sayfadaki bilgiler yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. Tedavi kararları için genetik danışman veya uzman hekiminize başvurun.

HBB

—Hemoglobin Subunit Beta

Kromozom (Chromosome): 11

Konum (Location): 11:5225464-5229395

OMIM: 141900

Ensembl: ENSG00000244734

Resmi Kaynak·OMIM:141900 Resmi Kaynak·ENSG00000244734

Hemoglobinin beta alt birimini kodlar. Mutasyonları orak hücre hastalığı ve beta-talasemiye neden olur.

Tedavi Yol Haritası — HBB

FDA Onaylı

Preklinik

Faz 1

2 deney

Faz 2

4 deney

Faz 3

1 deney

Onaylı

Casgevy (exagamglogene autotemcel) — FDA (16.01.2024)

Klinik deneylerin yaklaşık %10'u başarıyla sonuçlanır. Bu yol haritası mevcut durumu gösterir, garanti edilen sonuçları değil.

Onaylı Tedaviler (Approved Therapies)

Casgevy (exagamglogene autotemcel)

FDA Onaylı16 Ocak 2024Beta-Talasemicrispr-cas9

Doğrulanmış·FDA

Casgevy (exagamglogene autotemcel)

FDA Onaylı8 Aralık 2023Orak Hücre Hastalığıcrispr-cas9

Doğrulanmış·FDA

HBB

Tedavi Yol Haritası — HBB

Onaylı Tedaviler (Approved Therapies)

İlişkili Hastalıklar (Associated Diseases)

Özet