A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of SRP-9004 (Patidistrogene Bexoparvovec) in Participants With Limb-Girdle Muscular Dystrophy, Type 2D (LGMD2D)
Bu açık etiketli doz artırım çalışması, SRP-9004 (patidistrogene bexoparvovec) adlı gen aktarım tedavisinin, izole ekstremite infüzyonu (isolated limb infusion, ILI) yöntemiyle verildiğinde güvenliğini değerlendirmiştir. Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışmaya, alfa-sarkoglikan eksikliği doğrulanmış ya da SGCA geninde mutasyon saptanmış yaklaşık 6 LGMD2D katılımcısı alınmıştır. İlk grup tekerlekli sandalye kullanan yetişkinlerden, diğer gruplar 7 yaş ve üzeri katılımcılardan oluşmuştur.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: * Cohort 1A must be adult and wheelchair-dependent; Cohorts 1B and 2 will be participants of age 7 or older. * Confirmed alpha-sarcoglycan deficiency or identified sarcoglycan alpha (SGCA) deoxyribonucleic acid (DNA) mutation. * Participants enrolled in Cohorts 1B or 2 must be able to walk independently, but must exhibit signs of lower extremity weakness (that is, a Gowers' sign, use a handrail for climbing stairs) and walk ≤80% of predicted distance on the 6 minute walk test (6MWT) based on normative data. Key Exclusion Criteria: * Active viral infection based on clinical observations. * The presence of SGCA mutations without weakness or loss of function. * Symptoms or signs of cardiomyopathy. * Serological evidence of human immunodeficiency virus (HIV), Hepatitis B, or C infection. * Diagnosis of (or ongoing treatment for) an autoimmune disease. * Participants with AAVrh74 or AAV8 binding antibody titers ≥ 1:50 as determined by enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA) immunoassay. Other inclusion/exclusion criteria apply.