Safety Evaluation of Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON) Patients
Bu çalışma, Leber herediter optik nöropati (Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON) hastalarında artan dozlarda uygulanan GS010 gen tedavisinin güvenlilik ve tolere edilebilirlik profilini değerlendirmiştir. Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışmaya, genetik testle mitokondriyal ND4 genindeki G11778A mutasyonu doğrulanmış, 18 yaş ve üzeri ve daha az işlev gören gözünde görme keskinliği 1/10 veya daha düşük olan katılımcılar alınmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: Documented diagnosis of LHON based on a genetic test confirming the presence of the G11778A mutation in the mitochondrial ND4 Age 18 years old or older at the time of study entry (informed consent signature) Visual acuity ≤ 1/10 of the less functional eye Exclusion Criteria: Any known allergy or hypersensibility to one of the product used during the trial Contraindication to IVT surgery (anaemia Hb \<8g/dl, severe cardiovascular disease, severe coagulopathy…) Disorder of the ocular humors and of the internal retina involving visual disability Glaucoma Presence of other pathology whose symptoms or associated treatments might affect the retina or the optic nerve Vascular retinal occlusion Narrow angle contra-indicating pupillary dilation Other cause of optic neuropathy (inflammatory conditions or exposure to toxins...) Patients presenting known mutation of other genes implicated in pathological retinal conditions