Wiskott-Aldrich Sendromu İçin Hematopoetik Kök Hücre Gen Tedavisinin Uzun Dönem Güvenlik İzlemi

Sade dilde özet

Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) izlem çalışması, Wiskott-Aldrich Sendromu (Wiskott-Aldrich Syndrome) için yürütülen hematopoetik kök hücre gen tedavisi çalışmasına katılmış ve w1.6_hWASP_WPRE (VSVg) lentiviral vektörüyle modifiye edilmiş otolog CD34+ hücrelerle tedavi edilmiş hastaları açık etiketli olarak takip etmektedir. Amaç uzun dönem güvenliğin izlenmesidir. Çalışmaya, Fransa ve Birleşik Krallık'ta yürütülen ilk Faz 1/2 çalışmalarına (GTG002.07 ve GTG003.08) katılmış ve onam veren hastalar alınmaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Genethon

Müdahale

Autologous CD34+ cells transduced with WASP lentiviral vector

Başlangıç

01.09.2014

Tahmini bitiş

01.10.2032

Ülkeler

France, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Paris, France
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Patients enrolled in the initial phase I/II WAS conducted in France and United Kingdom (GTG002.07 and GTG003.08).
* Parents, guardians or patient signed informed consent, guardians or patient signed informed consent

Exclusion Criteria:

• Parents, guardians, patients unwilling to return for the follow up study period.