Bu sayfadaki bilgiler yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. Tedavi kararları için genetik danışman veya uzman hekiminize başvurun.
Doğrulanmış·NCT02333760Sync: 2 Kas 2026Devam ediyor, katılım kapalıPHASE1/PHASE2

Wiskott-Aldrich Sendromu İçin Hematopoetik Kök Hücre Gen Tedavisinin Uzun Dönem Güvenlik İzlemi

Long Term Safety Follow up of Haematopoietic Stem Cell Gene Therapy for the Wiskott Aldrich Syndrome

Sade dilde özet

Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) izlem çalışması, Wiskott-Aldrich Sendromu (Wiskott-Aldrich Syndrome) için yürütülen hematopoetik kök hücre gen tedavisi çalışmasına katılmış ve w1.6_hWASP_WPRE (VSVg) lentiviral vektörüyle modifiye edilmiş otolog CD34+ hücrelerle tedavi edilmiş hastaları açık etiketli olarak takip etmektedir. Amaç uzun dönem güvenliğin izlenmesidir. Çalışmaya, Fransa ve Birleşik Krallık'ta yürütülen ilk Faz 1/2 çalışmalarına (GTG002.07 ve GTG003.08) katılmış ve onam veren hastalar alınmaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz
PHASE1/PHASE2
Durum
Devam ediyor, katılım kapalı
Sponsor
Genethon
Müdahale
Autologous CD34+ cells transduced with WASP lentiviral vector
Başlangıç
01.09.2014
Tahmini bitiş
01.10.2032
Ülkeler
France, United Kingdom

İlgili genler

WAS

Merkezler

  • Paris, France
  • London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Patients enrolled in the initial phase I/II WAS conducted in France and United Kingdom (GTG002.07 and GTG003.08).
* Parents, guardians or patient signed informed consent, guardians or patient signed informed consent

Exclusion Criteria:

• Parents, guardians, patients unwilling to return for the follow up study period.
Bu bilgi tıbbi tavsiye değildir. Uzmanınıza danışın.
Resmî kaydı ClinicalTrials.gov üzerinde görüntüle →