Safety and Efficacy Trial of AAV Gene Therapy in Patients With CNGB3 Achromatopsia (A Clarity Clinical Trial)
Bu çalışma, CNGB3 genindeki mutasyonlara bağlı akromatopsi (achromatopsia, renk körlüğüne yol açan kalıtsal retina hastalığı) olan kişilerde bir AAV gen terapisinin (rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3) güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmektedir. Çalışmaya, CNGB3 geninin her iki kopyasında da mutasyon bulunan ve akromatopsi tanısı olan hastalar alınmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında olup, şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria include: 1. Male or female subjects with documented mutations in both alleles of the CNGB3 gene; 2. Retinal disease consistent with a clinical diagnosis of achromatopsia; 3. At least 18 years of age for Groups 1, 2, 3, 4, 5 and 6. At least 6 years of age for Group 4a, and 4-8 years of age for Groups 5a and 7; 4. Able to perform tests of visual and retinal function; 5. Visual acuity in the study eye not better than 55 ETDRS letters (Snellen equivalent 20/80) based on the average of two examinations at the baseline visit; 6. Acceptable laboratory parameters; 7. For females of childbearing potential: A negative pregnancy test within 2 days before administration of study agent. Exclusion Criteria include: 1. Best-corrected visual acuity difference between the two eyes of \> 15 ETDRS letters (3 lines); 2. Evidence of degenerative myopia in the study eye; 3. Pre-existing eye conditions that would contribute to vision loss in either eye or increase the risk of subretinal injection in the study eye.