Neovasküler AMD İçin RGX-314 Gen Terapisinin Güvenliği ve Tolere Edilebilirliği Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, yaşa bağlı makula dejenerasyonunun (neovascular age-related macular degeneration) yol açtığı görme kaybı olan hastalarda RGX-314 adlı gen terapisinin güvenliğini ve vücut tarafından ne kadar iyi tolere edildiğini incelemektedir. Çalışmaya, daha önce göz içi anti-VEGF tedavisi almış, 50-89 yaş arası hastalar katılabilmiştir. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Müdahale

RGX-314

Başlangıç

29.03.2017

Tahmini bitiş

17.06.2021

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Santa Barbara, United States
• Baltimore, United States
• Boston, United States
• Reno, United States
• Philadelphia, United States
• Philadelphia, United States
• Germantown, United States
• Houston, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Patients ≥ 50 and ≤ 89 years with a diagnosis of subfoveal CNV (Choroidal neovascularization) secondary to AMD in the study eye receiving prior intravitreal anti-VEGF therapy.
2. BCVA (Best Corrected Visual Acuity) between ≤20/63 and ≥20/400 (≤63 and ≥19 Early Treatment Diabetic Retinopathy Study \[ETDRS\] letters) for the first patient in each cohort followed by BCVA between ≤20/40 and ≥20/400 (≤73 and ≥19 ETDRS letters) for the rest of the cohort.
3. History of need for and response to anti-VEGF therapy.
4. Response to anti-VEGF at trial entry (assessed by SD-OCT (Spectral Domain Optical Coherence Tomography) at week 1)
5. Must be pseudophakic (status post cataract surgery) in the study eye.
6. AST (Aspartate aminotransferase)/ALT (Alanine aminotransferase) \< 2.5 × ULN (Upper limit of normal); TB (Total bilirubin) \< 1.5 × ULN; PT (Prothrombin time) \< 1.5 × ULN; Hb \> 10 g/dL (males) and \> 9 g/dL (females); Platelets \> 100 × 10\^3/µL; eGFR (Estimated glomerular filtration rate) \> 30 mL/min/1.73 m\^2
7. Must be willing and able to provide written, signed informed consent.

Exclusion Criteria:

1. CNV or macular edema in the study eye secondary to any causes other than AMD.
2. Any condition preventing visual acuity improvement in the study eye, eg, fibrosis, atrophy, or retinal epithelial tear in the center of the fovea.
3. Active or history of retinal detachment in the study eye.
4. Advanced glaucoma in the study eye.
5. History of intravitreal therapy in the study eye, such as intravitreal steroid injection or investigational product, other than anti-VEGF therapy, in the 6 months prior to screening.
6. Presence of an implant in the study eye at screening (excluding intraocular lens).
7. Myocardial infarction, cerebrovascular accident, or transient ischemic attacks within the past 6 months.
8. Uncontrolled hypertension (systolic blood pressure \[BP\] \>180 mmHg, diastolic BP \>100 mmHg) despite maximal medical treatment.