ND4 Mutasyonuna Bağlı LHON Hastalarında 1 Yıla Kadar Görme Kaybında İki Taraflı Göz İçi GS010 Enjeksiyonunun Etkililik ve Güvenlik Çalışması

Sade dilde özet

Bu Faz 3 (Phase 3) çalışması, G11778A ND4 mitokondriyal mutasyonuna bağlı Leber Herediter Optik Nöropati (Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON) olan ve görme kaybı bir yıla kadar süredir bulunan kişilerde GS010 (lenadogene nolparvovec) gen tedavisinin etkililiğini ve güvenliğini değerlendirmektedir. Tedavi her iki göze göz içi (intravitreal) enjeksiyon şeklinde uygulanmakta, karşılaştırma için plasebo kullanılmaktadır. Katılım için onam tarihinde 15 yaş ve üzeri olmak ve en az bir gözde ND4 LHON'a bağlı klinik olarak ortaya çıkmış, her etkilenen gözde 365 günü aşmayan görme kaybı bulunmak gerekmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

GenSight Biologics

Müdahale

GS010 (Lenadogene nolparvovec), Placebo

Başlangıç

12.03.2018

Tahmini bitiş

23.07.2024

Ülkeler

United States, Belgium, France, Italy, Spain, Taiwan, United Kingdom

Merkezler

• Pasadena, United States
• Aurora, United States
• Atlanta, United States
• Boston, United States
• New York, United States
• Philadelphia, United States
• Nashville, United States
• Ghent, Belgium
• Paris, France
• Bologna, Italy
• Madrid, Spain
• Taipei, Taiwan
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Main Selection Criteria:

* Age 15 years or older on the date of signed informed consent.
* Clinically manifested vision loss due to ND4 LHON, to any extent, in at least one eye.
* Vision loss duration of ≤ 365 days (i.e. ≤ 1 year) in each affected eye at Inclusion Visit (Visit 2).

Main Non-Selection Criteria:

* Contraindication to intravitreal injection in any eye.
* Subjects refusing to discontinue idebenone.
* Previous vitrectomy in either eye.
* Narrow angle in any eye contra-indicating pupillary dilation.
* Presence of known/documented mutations, other than the G11778A ND4 LHON-causing mutation, which are known to cause pathology of the optic nerve, retina or afferent visual system.
* History of recurrent uveitis (idiopathic or immune-related) or active ocular inflammation.

Main Inclusion Criteria:

* Vision loss duration of ≤ 365 days (i.e. ≤ 1 year) in each affected eye at Inclusion Visit (Visit 2).
* Each eye of the subject must maintain at least Hand Motion (HM) visual acuity, as defined by the study's SOP for visual acuity testing.
* Documented results of genotyping showing the presence of the G11778A mutation in the ND4 gene and the absence of the other primary LHON-associated mutations (ND1 or ND6) in the subject's mitochondrial DNA.

Main Exclusion Criteria:

* Light Perception (LP) or No Light Perception (NLP) visual acuity in any eye, as defined by the study's standard operating procedure (SOP) for visual acuity testing.
* Presence of active infectious conjunctivitis, keratitis, scleritis or endophthalmitis in either eye.
* Presence of alcoholism, alcohol dependence, or alcohol or drug abuse (excluding nicotine).