Yükleniyor... / Loading...
A First-in-human, Proof of Concept Study of CPK850 in Patients With RLBP1 Retinitis Pigmentosa
Bu çalışma, RLBP1 geni değişikliklerinden kaynaklanan bir kalıtsal göz hastalığı olan retinitis pigmentosa (retinitis pigmentosa) hastalarında CPK850 adlı tedavinin insanda ilk kez uygulanmasını inceleyen bir kavram kanıtı çalışmasıdır. Çalışmaya, genetik test ile RLBP1 gen mutasyonu doğrulanmış, 18-70 yaş arası hastalar katılabilmektedir. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Male and female patients aged 18 to 70 years inclusive. * The visual acuity in the study eye at the screening 1 visit should be no better than 60 ETDRS letters. * Clinical diagnosis of Bothnia dystrophy, Newfoundland rod-cone dystrophy or other progressive retinitis pigmentosa phenotype with mutations in the RLBP1 gene verified by genetic testing. * Visible photoreceptor (outer nuclear) and Retinal Pigment Epithelium (RPE) layers on standard OCT scan in the study eye at the screening 1 visit. Exclusion Criteria: * History of hypersensitivity to the study drug or to drugs of similar classes or to any of the medications required in the perioperative period. * Pre-existing eye conditions that would preclude the planned surgery or interfere with the interpretation of study endpoints * Any contraindication to the planned surgery or anesthesia as determined by the treating physician (surgeon, anesthesiologist, internist, or designee). * Women who are pregnant, or lactating or women of childbearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant, unless they are using highly effective methods of contraception during dosing and for two months after treatment