RESCUE ve REVERSE Uzun Dönem İzlem Çalışması

Sade dilde özet

Bu Faz 3 (Phase 3) izlem çalışması, G11778A ND4 mitokondriyal mutasyonuna bağlı Leber Herediter Optik Nöropati (Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON) olan ve RESCUE ya da REVERSE çalışmalarında tedavi edilmiş kişilerde GS010 (lenadogene nolparvovec) gen tedavisinin uzun dönem güvenliğini ve etkililiğini değerlendirmektedir. Ayrıca katılımcıların yaşam kalitesi de incelenmektedir. Katılım için önceki RESCUE veya REVERSE Faz 3 (Phase 3) çalışmalarından birinde GS010 göz içi enjeksiyonu almış olmak ve yasal onam koşullarının sağlanması gerekmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

GenSight Biologics

Müdahale

GS010 (Lenadogene Nolparvovec), Sham Intravitreal Injection

Başlangıç

09.01.2018

Tahmini bitiş

04.07.2022

Ülkeler

United States, France, Germany, Italy, United Kingdom

Merkezler

• Pasadena, United States
• Atlanta, United States
• Philadelphia, United States
• Paris, France
• Munich, Germany
• Bologna, Italy
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria

* Subject was treated with GS010 IVT injection in either of the RESCUE or REVERSE Phase III clinical studies
* Subject of legal consent age has provided informed consent; subjects that are not of legal consent age have undergone their country-approved clinical trial enrollment consent process

Exclusion Criteria

* Subject is unwilling or unable to comply with the protocol requirements
* Subject has any medical or psychological condition that, in the opinion of the Investigator, may compromise his or her safe participation in the study
* Subject is taking or intending to take idebenone during the long-term follow-up study period