Hipofosfatazya Nedeniyle Asfotase Alfa ile Tedavi Edilen Yetişkinlerin Fiziksel Performansının Değerlendirilmesi ve İzlenmesi

Sade dilde özet

Bu çalışma, hipofosfatazya (hypophosphatasia, HPP) nedeniyle Asfotase Alfa ile tedavi edilen yetişkinlerin fiziksel performansını değerlendirip zaman içinde izlemektedir. Çalışmaya, düşük ALP düzeyi ve/veya ALPL gen mutasyonu ile çocukluk çağında başlayan HPP tanısı almış, halihazırda Asfotase Alfa tedavisi gören 18 yaş ve üzeri hastalar katılabilmektedir. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Dr. Lothar Seefried

Başlangıç

05.09.2018

Tahmini bitiş

31.05.2021

Ülkeler

Germany

İlgili genler

Merkezler

• Würzburg, Germany

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Age ≥ 18 years at the time of enrollment
* Clinical diagnosis of pediatric-onset HPP based on low ALP (age- and sex-adjusted) and/or genetic confirmation of ALPL mutation(s), and clinical symptoms consistent with HPP
* Participant currently receiving commercial asfotase alfa treatment for HPP at the Orthopedic Institute of the Julius-Maximilians-University Würzburg, as per standard of care
* Willingness to participate in the study
* Signed informed consent

Exclusion Criteria:

* Unwillingness / anticipated inability to attend further visits
* Off-label treatment with asfotase alfa
* Current participation in an Alexion Sponsored Trial
* Experimental drug/treatment