Mukopolisakkaridoz Tip II Doğal Seyir Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, mukopolisakkaridoz tip II (mucopolysaccharidosis type II) olan hastalarda hastalığın zaman içindeki doğal seyrini incelemektedir. Çalışmaya, enzim aktivitesiyle doğrulanmış MPS II tanısı bulunan ve daha önce belirli nörobilişsel değerlendirmeleri yapılmış hastalar katılmıştır. Çalışma Faz uygulanmayan bir doğal seyir çalışması olarak yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Tamamlandı

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Başlangıç

27.09.2017

Tahmini bitiş

22.03.2022

Ülkeler

United States, Brazil, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Pittsburgh, United States
• Porto Alegre, Brazil
• Manchester, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Documented diagnosis of MPS II confirmed by enzyme activity as measured in plasma, fibroblasts, or leukocytes
2. The subject has at least one of the neurocognitive assessments listed below, which occurred prior to age 6 and in or after 2006 in their medical records.

   1. Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID), any version
   2. Differential Ability Scale (DAS), any version
   3. Griffiths Mental Development Scale (GMDS), any version
   4. Kaufman Assessment Battery for Children (KABC), any version
   5. Kinder Infant Development Scale (KIDS)
   6. Kyoto Scale of Psychological Development (KSPD), any version
   7. Leiter International Performance Scale (LIPS), any version
   8. Mullen Scales of Early Learning (MSEL), any version
   9. Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS), any version
   10. Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC), any version
   11. Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI), any version
3. If the subject has undergone hematopoietic stem cell transplantation (HSCT), they must have at least one neurocognitive assessment prior to HSCT.