Yükleniyor... / Loading...
EGFR806-specific CAR T Cell Locoregional Immunotherapy for EGFR-positive Recurrent or Refractory Pediatric CNS Tumors
Bu Faz 1 (Phase 1) çalışma, nüksetmiş veya dirençli (recurrent or refractory) EGFR pozitif merkezi sinir sistemi (central nervous system, CNS) tümörü olan 15–26 yaş arası genç hastalarda, EGFR806'ya özgü bir kimerik antijen reseptörü (chimeric antigen receptor, CAR) taşıyan, hastanın kendi (otolog, autologous) T hücrelerini inceliyor. CAR T hücreleri, tümörün yerine göre tümör boşluğuna, dördüncü ventriküle veya lateral ventriküle yerleştirilmiş bir kateter aracılığıyla, hasta içinde kademeli doz artırımıyla (intra-patient dose escalation) tekrarlanan infüzyonlar halinde veriliyor. Birincil amaç bu uygulamanın yapılabilirliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir; ikincil amaçlar arasında CAR T hücrelerinin beyin omurilik sıvısındaki (cerebrospinal fluid, CSF) dağılımı ve tümör yanıtının MR görüntüleme (MRI) ve BOS sitolojisiyle değerlendirilmesi yer alıyor.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: 1. Age ≥ 15 and ≤ 26 years 2. Histologically diagnosed EGFR positive Central Nervous System (CNS) tumor 3. Evidence of refractory or recurrent CNS disease for which there is no standard therapy 4. Able to tolerate apheresis or apheresis product available for use in manufacturing 5. CNS reservoir catheter, such as an Ommaya or Rickham catheter 6. Life expectancy ≥ 8 weeks 7. Lansky or Karnofsky score ≥ 60 8. If patient does not have previously obtained apheresis product, patient must have recovered from acute toxic effects of all prior chemotherapy, immunotherapy, and radiotherapy and discontinue the following prior to enrollment: 1. ≥ 7 days post last chemotherapy/biologic therapy administration 2. 3 half lives or 30 days, whichever is shorter post last dose of anti-tumor antibody therapy 3. Must be at least 30 days from most recent cellular infusion 4. All systemically administered corticosteroid treatment therapy must be stable or decreasing within 1 week prior to enrollment with maximum dexamethasone dose of 2.5 mg/m2/day. Corticosteroid physiologic replacement therapy is allowed. 9. Adequate organ function 10. Adequate laboratory values 11. Subjects of childbearing/fathering potential must agree to use highly effective contraception Exclusion Criteria: 1. Diagnosis of classic diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG) 2. Presence of ≥ Grade 3 cardiac dysfunction or symptomatic arrhythmia requiring intervention 3. Presence of primary immunodeficiency/bone marrow failure syndrome 4. Presence of clinical and/or radiographic evidence of impending herniation 5. Presence of active malignancy other than the primary CNS tumor under study 6. Presence of active severe infection 7. Receiving any anti-cancer agents or chemotherapy 8. Pregnant or breastfeeding 9. Subject and/or authorized legal representative unwilling to provide consent/assent for participation in the 15 year follow up period 10. Presence of any condition that, in the opinion of the investigator, would prohibit the patient from undergoing treatment under this protocol