Yükleniyor... / Loading...
IT and IV Lentiviral Gene Therapy for X-ALD
Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışma, X'e bağlı adrenolökodistrofi (X-linked adrenoleukodystrophy, X-ALD) hastalığında kusurlu geni işlevsel olarak düzeltmek amacıyla kendi kendini inaktive eden TYF-ABCD1 lentiviral vektörünü (lentiviral vector) kullanmaktadır. Vektör hem omurilik sıvısına (intratekal) hem de damar yoluyla (intravenöz) verilmekte ve bu protokolün güvenliği ile etkinliği değerlendirilmektedir. Çalışmaya, 1 yaş ve üzeri, plazma çok uzun zincirli yağ asidi (VLCFA) değeri ve beyin MRG'si ile tanısı desteklenen, nörolojik işlev skoru (NFS) 1 ve üzerinde olan hastalar alınmaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: 1. X-ALD patients ≥ 1 year of age 2. ALD diagnosis of the brain: evaluation of the VLCFA value in plasma 3. Central imaging of the MRI to examine the damage on the CNS. 4. Neurological function score (NFS) ≥ 1 5. Parent / guardian / patient signing informed consent 6. Patients and their families have a strong willingness to participate in clinical trials, and are willing to bear all the consequences caused by the failure of the trial, and sign an informed consent form Exclusion Criteria: 1. HIV positive patients 2. Stablized condition after statins, Lorenzo's oil, or diet to reduce VLCFA levels 3. Patients who are experiencing severe viral, bacterial or fungal infections, malignant tumors, heart abnormalities, liver dysfunction, or renal insufficiency 4. Cannot perform an MRI 5. Infection or dermatosis at pre-injection site