Wiskott-Aldrich Sendromunda OTL-103'ün Dondurularak Saklanan Formülasyonunu Değerlendiren Klinik Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, Wiskott-Aldrich sendromu olan hastalarda OTL-103 adlı gen terapisinin dondurularak saklanan (kriyoprezerve) formülasyonunu değerlendirmektedir. Tedavi, hastanın kendi kök hücrelerine WAS geninin çalışan bir kopyasının aktarılmasına dayanır. Çalışmaya 65 yaşa kadar, genetik olarak doğrulanmış WAS tanısı olan hastalar alınmıştır. Faz 3 aşamasında yürütülmekte; devam ediyor ancak yeni katılımcı almamaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Fondazione Telethon

Müdahale

OTL-103

Başlangıç

21.01.2019

Tahmini bitiş

01.09.2027

Ülkeler

United States, Italy

İlgili genler

Merkezler

• Atlanta, United States
• Milan, Italy

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Age: up to 65 years
* Diagnosis of WAS defined by genetic mutation and at least one of the following criteria:

  * Severe Wiskott-Aldrich Syndrome (WAS) gene mutation, defined by literature data (genotype/phenotype studies).;
  * Absent WASP expression, assessed by flow cytometry;
  * Severe clinical score (Zhu clinical score ≥ 3);
* No human leukocyte antigen (HLA)-identical related donor available for hematopoietic stem cells transplant (HSCT).

Exclusion Criteria:

* End-organ dysfunction, severe active infection not responsive to treatment or other severe disease or clinical condition which, in the judgment of the investigator, would make the patient inappropriate for entry into this study.
* Malignant neoplasia (except local skin cancer) or a documented history of hereditary cancer syndrome.
* Myelodysplasia, cytogenetic alterations characteristic of myelodysplastic syndrome and acute myeloid leukaemia , or other serious haematological disorders
* Documented human immunodeficiency virus (HIV) infection
* Prior allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, with evidence of residual cells of donor origin
* Symptomatic herpes zoster, not responsive to specific treatment
* Evidence of acute tuberculosis
* Acute or chronic stable Hepatitis B
* Presence of positive Hepatitis C RNA test result at screening
* Patients not eligible for mobilization protocols in order to obtain CD34+ cells
* Previous Gene Therapy