Primer Hiperoksalüri Tip 1 ve Tip 2 Olan Çocuk ve Yetişkinlerde DCR-PHXC'yi Değerlendiren Bir Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, primer hiperoksalüri (primary hyperoxaluria) tip 1 ve tip 2 hastalığı olan çocuk ve yetişkinlerde DCR-PHXC ilacını, karşılaştırma için verilen serum fizyolojik ile değerlendirmektedir. Çalışmaya, genetik testle tanısı doğrulanmış ve idrar oksalat düzeyi belirli koşulları karşılayan hastalar katılabilmiştir. Çalışma Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Müdahale

DCR-PHXC, Sterile Normal Saline (0.9% NaCl)

Başlangıç

28.10.2019

Tahmini bitiş

29.06.2021

Ülkeler

United States, Australia, Canada, France, Germany, Israel, Italy, Japan, Lebanon, Netherlands, New Zealand, Poland, Romania, Spain, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• San Francisco, United States
• Boston, United States
• Rochester, United States
• New York, United States
• Pittsburgh, United States
• Herston, Australia
• Parkville, Australia
• Hamilton, Canada
• Bron, France
• Paris, France
• Bonn, Germany
• Heidelberg, Germany
• Jerusalem, Israel
• Roma, Italy
• Nagoya, Japan
• Tochigi, Japan
• Tokyo, Japan
• Beirut, Lebanon
• Beirut, Lebanon
• Amsterdam, Netherlands
• Auckland, New Zealand
• Bialystok, Poland
• Bucharest, Romania
• Barcelona, Spain
• Santa Cruz, Spain
• Birmingham, United Kingdom
• London, United Kingdom
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

* Capable and willing to provide written informed consent or assent
* Documented diagnosis of PH1 or PH2, confirmed by genotyping
* Must meet the 24 hour urine oxalate excretion requirements
* Less than 20% variation between the two 24-hour urinary creatinine excretion values derived from the two 24-hour urine collections in the screening period
* Estimated GFR at screening ≥ 30 mL/min normalized to 1.73 m2 BSA

Key Exclusion Criteria:

* Renal or hepatic transplantation (prior or planned within the study period)
* Currently on dialysis or anticipated requirement for dialysis during the study period
* Plasma oxalate \>30 µmol/L
* Documented evidence of clinical manifestations of systemic oxalosis (including pre-existing retinal, heart, or skin calcifications, or history of severe bone pain, pathological fractures, or bone deformations)
* Use of an RNA interference (RNAi) drug within the last 6 months
* Participation in any clinical study in which you received an investigational medicinal product (IMP) within 4 months before Screening
* Liver function test (LFT) abnormalities: Alanine aminotransferase (ALT) and/or aspartate aminotransferase (AST) \>1.5 times upper limit of normal (ULN) for age and gender
* Inability or unwillingness to comply with study procedures