LGMDR9 Hastalarında ATA-100 (Eski Adıyla GNT0006) Gen Terapisi Çalışması

Sade dilde özet

Bu Faz 1 (Phase 1) doz artırımlı çalışma, kuşak tipi kas distrofisi tip R9 (limb-girdle muscular dystrophy, LGMDR9) hastalarında FKRP genini taşıyan AAV9 tabanlı ATA-100 gen terapisinin tolere edilebilirliğini ve güvenliliğini 5 yıllık takip ile değerlendirmektedir. Çalışmaya, klinik bulgular ve genetik test ile FKRP gen mutasyonu doğrulanmış, 16 yaş ve üzerinde, yürüyebilen (ambulan) kadın ve erkek hastalar alınmaktadır. Orta düzeyde diyafram kası tutulumu bulunması aranmakta, ölçülebilir nötralizan antikor saptanan kişiler çalışma dışı bırakılmaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 1 (Phase 1)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Atamyo Therapeutics

Müdahale

ATA-100 (AAV9 encoding FKRP gene)

Başlangıç

01.09.2022

Tahmini bitiş

30.09.2029

Ülkeler

Denmark, France, United Kingdom

Merkezler

• Copenhagen, Denmark
• Paris, France
• Newcastle upon Tyne, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* 1\. Female and male ambulant patients
* 2\. Patients ≥ 16 years old
* 3\. Documented LGMDR9 diagnosis based on clinical presentation and genotyping confirming the FKRP gene mutations
* 4\. Moderate diaphragmatic muscle impairment

Exclusion Criteria:

* 1\. Detectable serum neutralizing antibodies against AAV9
* 2\. Cardiomyopathy