LGMD2I/R9 Genetik Tanısı Doğrulanmış Katılımcılarda AB-1003 (Önceki Adı LION-101) Güvenlik Çalışması (Bölüm 1)

Sade dilde özet

Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışmanın amacı, limb girdle (kavşak tipi) musküler distrofi tip 2I/R9 (limb girdle muscular dystrophy type 2I/R9, LGMD2I/R9) tanısı almış yetişkinlerde tek doz damar içi AB-1003 infüzyonunun güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir. Bölüm 1'de katılımcılar birbirini izleyen doz düzeyi kohortlarında tedavi edilmekte; çalışmada AB-1003'ün iki doz düzeyi ve plasebo kullanılmaktadır. Katılım için 18-65 yaş arasında olmak, klinik LGMD2I/R9 tanısı ile FKRP gen mutasyonunun doğrulanması ve 10 metreyi 30 saniyeden kısa sürede yürüyebilmek/koşabilmek gerekmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

AskBio Inc

Müdahale

AB-1003 dose level 1, AB-1003 dose level 2, Placebo

Başlangıç

15.05.2023

Tahmini bitiş

01.12.2032

Ülkeler

United States

Merkezler

• Irvine, United States
• Iowa City, United States
• Kansas City, United States
• Baltimore, United States
• Richmond, United States
• Seattle, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Male and female subjects aged 18 and 65 years with clinical diagnosis of LGMD2I/R9 and confirmation of FKRP gene mutation.
2. Ability to walk/run 10 meters in \<30 seconds.
3. Able to understand and comply with all study procedures.
4. Sexually active females of childbearing potential and female and male partners of male subjects receiving study intervention must use a barrier method of contraception for the first 6 months after dosing.

Exclusion Criteria:

1. Significant cardiomyopathy as defined by echocardiogram (left ventricular ejection fraction \<40%), evidence of conduction defect (increased PR and RR intervals, left bundle branch block and QTcF \>480m/sec), NYHA Class 3 or 4 heart failure, or MRI gadolinium enhancement evidence of clinically important myocardial fibrosis.
2. Contraindication to MRI or hypersensitivity to contrast dyes, shellfish or iodine.
3. Implanted spinal rods, cardiac pacemaker or other implantation that would distort cardiac MRI images.
4. History of active, ongoing chronic liver disease (e.g. hepatitis, HIV-related liver disease, hemochromatosis, steatosis, etc.) or abnormal liver function tests (abnormal GGT and/or abnormal total/direct bilirubin \>upper limit of normal \[ULN\] and/or elevated AST and ALT \>2 ULN).
5. Abnormal renal function (GFR \<60 ml/min, using the Modification of Diet in Renal Disease equation).
6. Any life-threatening disease, including malignant neoplasms and medical history or malignant neoplasms within the past 5 years prior to screening (except basal and squamous cell skin cancer).
7. In the opinion of the investigator, a pre-existing medical condition that predisposes the subject to risks that outweighs the potential benefits.
8. Requirement for daytime ventilatory support.
9. Change in glucocorticosteroid treatment within 3 months prior to screening visit.
10. Exposure to another investigational drug within 3 months prior to study treatment or any previous treatment with gene therapy.
11. Ongoing participation in any other therapeutic clinical trial.
12. Neutralizing antibody titer to AAV9 \>1:5.
13. Female subjects who are pregnant, plan to become pregnant in the next 12 months, or breastfeeding.