Yükleniyor... / Loading...
ATA-200 Gene Therapy Trial in Patients With LGMDR5
ATA-003-GSAR adlı bu Faz 1 (Phase 1) çalışmanın amacı, kuşak tipi kas distrofisi tip 2C/R5 (limb-girdle muscular dystrophy, LGMD R5) tanılı çocuk hastalarda tek doz damar içi (intravenöz) ATA-200 infüzyonunun güvenliliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir. Çalışmaya, klinik bulgular ve genetik test ile 10 yaşından önce LGMDR5 tanısı doğrulanmış, 6 ile 12 yaş arasında yürüyebilen (ambulan) kız ve erkek çocuklar alınmaktadır. Katılım için 10 metrelik yürüme testini 15 saniyeden kısa sürede tamamlayabilmek ve destekli ya da desteksiz sandalyeden kalkabilmek gerekmektedir.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Confirmed diagnosis of LGMDR5 before age of 10, based on clinical presentation and genotyping * Ambulant male or female patients aged 6 to less than 12 years of age at screening * Able to perform the 10-meter walk test (10MWT) in less than 15 sec and to rise from chair with or without arm support Exclusion Criteria: * Detectable neutralizing antibodies against AAV8 * Cardiomyopathy with left ventricular ejection fraction (LVEF) \< 50% * Respiratory assistance * Concomitant medical condition that might interfere with LGMDR5 evolution * Acute illness within 4 weeks of anticipated IMP administration * Current participation in another clinical trial with investigational medicinal product * Previous participation in gene and cell therapy trials * Any condition that would contraindicate immunosuppressant treatment * Presence of any permanent items (e.g., metal braces) precluding undergoing MRI * Any vaccination 1 month prior to planned IMP administration * Serology consistent with HIV exposure or active hepatitis B or C infection * Grade 2 or higher lab abnormalities for liver function tests, creatinine, hemogram and coagulation