Hemoglobin H-Constant Spring Hastalığında RM-004 Hücrelerinin Güvenliliği ve Etkililiği

Sade dilde özet

Bu erken Faz 1 (Early Phase 1) çalışma, Hemoglobin H-Constant Spring hastalığı olan kişilerde RM-004 hücre ürününün güvenliliğini ve etkililiğini değerlendiriyor. Çalışmaya, tarama sırasında 12-35 yaş arasında olan ve kendisi ya da yasal vasisi gönüllü onam veren, çalışma işlemlerini, takip muayenelerini ve tedaviyi tamamlayabilecek katılımcılar alınıyor (cinsiyet ayrımı yok). Katılımcı alımı sürüyor.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Erken Faz 1 (Early Phase 1)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Müdahale

RM-004

Başlangıç

08.10.2023

Tahmini bitiş

31.10.2026

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Nanning, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Subjects voluntarily sign informed consent by themselves or their legal guardians and complete the study procedures, follow-up examination and treatment.
2. At the time of screening, subjects should be aged from 12 to 35 years old, regardless of gender.
3. History of at least 100 mL/kilograms (kg)/year of packed red blood cells (pRBC) transfusions in the prior 2 years before screening.
4. Subjects diagnosed with Hemoglobin H-Constant Spring disease (--/ααCS) with HBA2 c.427T\>C mutation.

Exclusion Criteria:

1. Subject who has an available HLA-matched/well-matched HSCT donor for allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).
2. Prior HSCT or gene therapy.
3. History of severe hemorrhagic disease.
4. Clinically significant active bacterial, viral, fungal or parasitic infections per investigator's judgement at the time of screening.