NGLY1 Doğal Seyir Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, NGLY1 eksikliği olan kişilerde hastalığın zaman içindeki doğal seyrini izleyen gözlemsel bir çalışmadır. Çalışmaya 2-25 yaş arası, moleküler olarak doğrulanmış NGLY1 eksikliği tanısı olan bireyler katılmıştır. Faz uygulanmayan bir çalışma olup tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Baylor College of Medicine

Başlangıç

27.02.2023

Tahmini bitiş

24.10.2024

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Houston, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

\- Individuals aged 2 to 25 years with a confirmed molecular diagnosis of NGLY1 Deficiency.

Exclusion Criteria:

\- Prior or current participation in a therapeutic trial for NGLY1 Deficiency (note that neither the plan for future participation in an interventional trial nor participation in previous pilot study preclude entering this trial).