Limb Girdle Musküler Distrofi 2E/R4 İçin Olası Bir Tedavi Olarak Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) Adlı Deneysel Gen Tedavisini Daha İyi Anlamaya Yönelik Çalışma

Sade dilde özet

Sarepta Therapeutics tarafından yürütülen bu çok merkezli, küresel Faz 3 (Phase 3) çalışması, kuşak tipi kas distrofisi 2E/R4 (limb-girdle muscular dystrophy, LGMD2E/R4) olan katılımcılarda tek doz sistemik SRP-9003 uygulamasının beta-sarkoglikan (β-SG) gen ifadesi üzerindeki etkilerini incelemektedir. Çalışmada yürüyebilen katılımcılar (Kohort 1) ve yürüyemeyen katılımcılar (Kohort 2) olmak üzere iki grup bulunmaktadır; katılımcıların SGCB geninde 1 homozigot veya 2 heterozigot değişiklik taşıması ve gruba özgü hareket testi ölçütlerini karşılaması gerekmektedir. Katılımcılara ayrıca glukokortikoid (prednizon veya eşdeğeri) verilmektedir; çalışma aktif olup yeni katılımcı almamaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Müdahale

SRP-9003 (scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidridistrogene xeboparvovec), Glucocorticoid (Prednisone or equivalent)

Başlangıç

15.01.2024

Tahmini bitiş

30.11.2029

Ülkeler

United States, Belgium, Germany, Italy, Spain, United Kingdom

Merkezler

• La Jolla, United States
• Columbus, United States
• Philadelphia, United States
• Norfolk, United States
• Leuven, Belgium
• Ghent, Belgium
• Essen, Germany
• Milan, Italy
• Barcelona, Spain
• Newcastle upon Tyne, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Cohort 1, only ambulatory participants:

  * Able to walk without assistive aid
  * 10MWR \<30 seconds
  * NSAD ≥25
* Cohort 2, only non-ambulatory participants:

  * 10MWR ≥30 seconds or unable to perform
  * PUL 2.0 entry scale score ≥3
* Participants must possess 1 homozygous or 2 heterozygous pathogenic and/or likely pathogenic β-SG DNA gene mutations
* Able to cooperate with muscle testing
* Participants must have adeno-associated virus serotype rh74 (AAVrh74) antibody titers \<1:400 (that is, not elevated) as determined by AAVrh74 antibody enzyme-linked immunosorbent assay.

Exclusion Criteria:

* Left ventricular ejection fraction \< 40% or clinical signs and/or symptoms of cardiomyopathy
* Forced vital capacity ≤40% of predicted value and/or requirement for nocturnal ventilation
* Diagnosis of (or ongoing treatment for) an autoimmune disease and on active immunosuppressant treatment
* Presence of any other clinically significant illness or medical condition (other than LGMD2E/R4)

Other inclusion/exclusion criteria apply.