Aicardi-Goutières Sendromlu Hastalarda Tedavi Olarak Anti-Jak1 İnhibitörlerinin Etkinliğinin Değerlendirilmesi

Sade dilde özet

Bu çalışma, Aicardi-Goutières sendromu (Aicardi-Goutières syndrome) veya bununla ilişkili interferonopatilerde JAK1 inhibitörlerinin (Baricitinib veya Ruxolitinib gibi) bir tedavi seçeneği olarak etkinliğini değerlendirmiştir. Çalışmaya, 0-25 yaş arası, genetik olarak Aicardi-Goutières sendromu tanısı almış hastalar alınmıştır. IRCCS Fondazione Stella Maris tarafından yürütülen faz uygulanmayan çalışma tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Tamamlandı

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Müdahale

JAK Inhibitor

Başlangıç

07.04.2024

Tahmini bitiş

18.12.2024

Ülkeler

Italy

İlgili genler

Merkezler

• Pisa, Italy

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Patients aged 0 to 25 years
* Patients who have been genetically diagnosed with Aicardi-Goutières Syndrome (AGS) or AGS-related interferonopathies For case cohort-Patients treated with Janus Kinase 1/2 (JAK1/2) inhibitors, such as Baricitinib or Ruxolitinib

Exclusion Criteria:

* Patients over the age of 25 years
* Patients who have not been genetically diagnosed with Aicardi-Goutières Syndrome (AGS) or AGS-related interferonopathies.