Çocuklarda Yüksek Riskli/Tekrarlayan/Dirençli Langerhans Hücreli Histiyositozda Dabrafenib veya Trametinib ile Clofarabine Kullanımına İlişkin Gerçek Yaşam Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, yüksek riskli, tekrarlayan veya dirençli Langerhans hücreli histiyositoz (Langerhans cell histiocytosis) olan çocuklarda Dabrafenib veya Trametinib ile Clofarabine ilaçlarının kullanımını gerçek yaşam koşullarında incelemektedir. Çalışmaya, kan yapıcı doku, karaciğer veya dalak tutulumu olan ya da tedavi sonrası hastalığı ilerleyen 0-18 yaş arası çocuklar katılabilmektedir. Çalışma Faz 2 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

West China Second University Hospital

Müdahale

Dabrafenib or Trametinib and Clofarabine

Başlangıç

01.06.2025

Tahmini bitiş

01.06.2030

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Chengdu, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Children aged 0-18 with LCH (CD1a+/CD207+);
2. Initial LCH diagnosis with hematopoietic, liver, or spleen involvement;
3. LCH patients with disease progression or reactivation after chemotherapy (e.g., prednisone, vincristine, cytarabine, clarithromycin) or targeted therapy;
4. Consent to treatment and follow-up;
5. ECOG score ≥ 2, Lansky score ≥ 50, organ function suitable for chemotherapy.

Exclusion Criteria:

1. Other underlying diseases (e.g., primary immunodeficiency, heart/kidney failure, hepatitis, HIV, organ transplant);
2. Secondary tumor;
3. Recent chemotherapy, radiotherapy, or MAPK inhibitor use with lingering adverse effects;
4. Ongoing nephrotoxic drug use;
5. Refusal to consent.

Exit Criteria:

1. Allergies to dabrafenib or trametinib and clofarabine；
2. Disease progression after 3 months on dabrafenib or trametinib；
3. Severe toxic side effects from clofarabine (grade 4 non-infectious non-hematological toxicity, SIRS, capillary leak syndrome)； 4）The doctor recommends halting the current treatment plan for the patient's benefit.