JAK-STAT ile İlişkili Bozukluklarda JAK İnhibitörü ve Gen Terapisi Yaklaşımının Ex Vivo Değerlendirilmesi

Sade dilde özet

Bu çalışma, JAK-STAT yolağının aşırı çalışmasına yol açan bozukluklarda JAK inhibitörü ve gen terapisi yaklaşımlarını, alınan kan örnekleri üzerinden laboratuvar ortamında (ex vivo) değerlendirmektedir. Çalışmaya, JAK-STAT yolağının aşırı aktivasyonuna yol açan, genetik olarak doğrulanmış veya güçlü şekilde şüphelenilen bir bozukluğu olan yetişkin hastalar ile sağlıklı kontroller alınmaktadır. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olup halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz dışı

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

prof. dr. Rik Schrijvers

Müdahale

blood sampling

Başlangıç

21.11.2024

Tahmini bitiş

01.12.2030

Ülkeler

Belgium

İlgili genler

Merkezler

• Leuven, Belgium

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Cases (A): adult patients presenting with a genetically confirmed or highly suspected disorder leading to an exagerated JAK-STAT pathway.
* Controls (B): participants eligible for inclusion in this study must fall in one of the following categories:
* Healthy controls (without immune-mediated disease)

Exclusion Criteria:

* Children (\< 18 years at time of recruitment)
* Persons unable or unwilling to give informed consent