Dirençli Çocukluk Çağı Başlangıçlı Sistemik Lupus Eritematozus için CD19 CAR-T Tedavisi

Sade dilde özet

Bu Faz 1 (Phase 1) çalışma, çocukluk çağında başlamış ve ağır seyreden sistemik lupus eritematozus (systemic lupus erythematosus, SLE) olan çocuk ve genç yetişkinlerde CD19 hedefli kimerik antijen reseptörlü T hücre (chimeric antigen receptor T-cell, CAR-T) tedavisi SNUH-CD19-CAR-T'nin güvenliğini ve olası faydalarını değerlendiriyor. CAR-T hücreleri her katılımcının kendi T hücrelerinden üretilir; katılımcılar önce bağışıklık hücrelerini azaltan kemoterapi (lymphodepleting chemotherapy), ardından tek doz damar içi (intravenous) CAR-T infüzyonu alır ve ana değerlendirme infüzyondan 1 yıl sonra yapılır. Çalışmaya, birden fazla bağışıklık baskılayıcı ilaca rağmen hastalığı aktif kalan ve en az bir ana organı etkilenmiş, 25 yaş veya altındaki en fazla 8 katılımcı alınacaktır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 1 (Phase 1)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Seoul National University Hospital

Müdahale

SNUH-CD19-CAR-T Cells, Lymphodepleting Chemotherapy

Başlangıç

14.09.2026

Tahmini bitiş

01.12.2028

Ülkeler

South Korea

İlgili genler

Merkezler

• Seoul, South Korea

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Participants must be 25 years of age or younger at the time of SNUH-CD19-CAR-T infusion.
2. Participants must have a diagnosis of systemic lupus erythematosus and meet the 2019 European Alliance of Associations for Rheumatology/American College of Rheumatology classification criteria for systemic lupus erythematosus.
3. Participants must be currently receiving or have previously received at least three of the following therapies, including corticosteroids: hydroxychloroquine, methotrexate, cyclophosphamide, mycophenolate mofetil, cyclosporine, tacrolimus, rituximab, or belimumab.
4. Participants must have involvement of at least one of the following major organ systems:

   * Kidney: class II-V lupus nephritis confirmed by biopsy or proteinuria greater than 0.5 g/day
   * Heart: pericarditis, myocarditis, conduction abnormality, or valvular disease
   * Lung: pleuritis, interstitial lung disease, or pulmonary arterial hypertension
   * Hematologic system: platelet count below 50,000/μL or hemolytic anemia
5. Participants must have uncontrolled active disease, defined as a Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) score of 10 or higher.

Exclusion Criteria:

1. Severe active central nervous system lupus requiring current treatment, including uncontrolled seizures, psychotic symptoms, or cognitive impairment.
2. Inability to obtain an adequate leukapheresis product suitable for the manufacture of SNUH-CD19-CAR-T cells.
3. Known human immunodeficiency virus infection.
4. Uncontrolled active infection, as determined by the investigator. An infection will be considered controlled if appropriate treatment has been administered and there is no evidence of progression at enrollment. Persistent fever without other signs or symptoms of infection will not, by itself, be considered evidence of progressive infection.
5. Pregnancy or breastfeeding.
6. Any medical or other condition that, in the investigator's clinical judgment, makes participation in the study inappropriate.