Phase I Randomized Study of Adeno-Associated Virus-CFTR Vector in Patients With Cystic Fibrosis
Bu çalışma, kistik fibrozis (cystic fibrosis) olan hastalarda, CFTR genini taşıyan adeno-ilişkili virüs-CFTR (adeno-associated virus-CFTR) vektörüne dayalı bir gen terapisini incelemiştir. Çalışmaya, hafif ila orta düzeyde akciğer hastalığı olan kistik fibrozis hastaları katılabilmiştir. Çalışma Faz 1 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
PROTOCOL ENTRY CRITERIA: --Disease Characteristics-- Diagnosis of cystic fibrosis (CF) with mild to moderate lung disease; FVC at least 60% predicted; Schwachman-Kulczycki score at least 65; Sweat chloride greater than 60 mEq/L All CF genotypes allowed No sputum colonization with Burkholderia cepacia or another multiply resistant organism No recurrent or intermittent hemoptysis; At least 1 year since significant hemoptysis requiring transfusion or embolization OR Coughing of greater than 30 mL of blood more often than once a week --Prior/Concurrent Therapy-- At least 30 days since hospitalization or home intravenous antibiotic therapy for pulmonary exacerbation No concurrent investigational drugs or therapy --Patient Characteristics-- Other: No concurrent cigarette smoking; Not pregnant or nursing; Negative pregnancy test; Fertile patients must use effective contraception