Kistik Fibrozis Olan Hastalarda Lipozom Aracılı Gen Aktarımının Faz I Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, kistik fibrozis (cystic fibrosis) olan hastalarda, CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) genini lipozom aracılığıyla aktarmaya yönelik bir gen terapisini incelemiştir. Çalışmaya, klinik bulgularla kistik fibrozis tanısı konmuş ve akciğer fonksiyonları belirli düzeyde olan hastalar katılabilmiştir. Çalışma Faz 1 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 1 (Phase 1)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Müdahale

Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator

Başlangıç

01.06.1995

Tahmini bitiş

01.11.2002

İlgili genler

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

PROTOCOL ENTRY CRITERIA:

--Disease Characteristics-- Cystic fibrosis (CF), i.e.: Sweat chloride greater than 60 mEq/L Clinical manifestations of CF Homozygous delta F508 mutation preferred Compound heterozygotes for F508 mutation with pancreatic insufficiency eligible FEV1 greater than 40% of predicted PO2 at least 60 mm Hg on room air No acute or recurrent sinusitis No obstructive nasal polyposis No pneumothorax or hemoptysis, e.g., more than 250 mL blood within 24-hour period, within past year No unstable lung disease with worsening pulmonary symptoms, arterial blood gas, or pulmonary function tests within 2 weeks prior to entry No pulmonary exacerbation within 4 weeks prior to entry --Prior/Concurrent Therapy-- At least 2 months since participation in any other clinical study At least 2 months since DNase At least 4 months since corticosteroids --Patient Characteristics-- Cardiac: No severe cardiac disease Other: No other severe organ system disease, e.g., juvenile-type diabetes mellitus No pregnant women