Diamond-Blackfan Anemisi Olan Hastalardan Kök Hücre Toplamak için G-CSF ile Kök Hücre Mobilizasyonu

Sade dilde özet

Bu çalışma, Diamond-Blackfan anemisi (Diamond-Blackfan anemia) olan hastalardan kök hücre toplayabilmek için G-CSF ilacı ile kök hücrelerin harekete geçirilmesini (mobilizasyon) ve lökaferez yöntemini incelemiştir. Çalışmaya, 4 yaş ve üzeri, en az 12 kg ağırlığında ve Diamond-Blackfan anemisi tanısı olan hastalar katılabilmiştir. Çalışma Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Müdahale

G-CSF, Leukapheresis

Başlangıç

01.02.2001

Tahmini bitiş

01.04.2006

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Bethesda, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

INCLUSION CRITERIA:

Male or female patients greater than or equal to 4 years of age and weighing at least 12 kg (27 lbs) will be included.

Diagnosis of DBA as defined by the onset of anemia before age 2; or, if after age 2, a positive family history of classical DBA or typical physical anomalies

Low reticulocyte counts (less than 30,000/ul)

Absent or blocked maturation of erythroid precursors in the bone marrow.

Red-cell transfusion dependence

Adequate birth control while on protocol

EXCLUSION CRITERIA:

Female patients that are pregnant or lactating

Neutrophil count less than 1000/uL or platelet count less than 100,000/uL

Positive DEB stimulation test

Evidence of transformation to MDS or AML on pre-study marrow aspiration and biopsy, or abnormal marrow cytogenetics.

History or evidence of clinically significant autoimmune inflammatory disease or significant cardiopulmonary disease by history or physical exam

Uncorrected coagulopathy

Renal disease (GFR less than 100mL/min/1/73 M(2)) as estimated for children by Schwartz formula. Adults (age greater than 21) excluded for serum Cr less than 2.5 mg/dL.

Hepatic disease (bilirubin greater than 2 mg/dL or transaminases greater than 7 times the upper limit of normal).

Seropositivity for hepatitis B (HbsAg), hepatitis C, or HIV will be excluded.

Other medical illness or condition which, in the opinion of the Investigators, may contraindicate participation in this study due to risk to patient or comprise of study integrity.