Tip II Glikojen Depo Hastalığı Olan Kardeşlerde rhGAA'nın Güvenliği ve Farmakokinetiğinin İncelenmesi

Sade dilde özet

Bu çalışma, Tip II glikojen depo hastalığı (glycogen storage disease type II; Pompe hastalığı) olan kardeşlerde rhGAA (Alglucosidase alfa) ilacının güvenliğini ve vücuttaki dağılımını (farmakokinetiğini) incelemiştir. Çalışmaya, GAA enzim aktivitesi düşük olarak doğrulanmış ve benzer şekilde etkilenmiş bir kardeşi bulunan hastalar katılabilmiştir. Çalışma Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Müdahale

Alglucosidase alfa

Başlangıç

01.01.2003

Tahmini bitiş

01.10.2003

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• New Brunswick, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Written informed consent must be obtained from the parent or guardian prior to performing any study related procedures;
* Patient must have a clinical diagnosis of GSD-II confirmed by endogenous GAA activity below normal in at least one tissue;
* Patient must have a sibling with a clinical diagnosis of GSD-II confirmed by an endogenous GAA activity below normal in at least one tissue, who is eligible for participation in this study;
* Patient must have a sibling with identical GAA mutations who is eligible for participation in this study;
* Patient must have a sibling with evidence of different progression of GSD-II who is eligible for participation in this study;
* The patient or his/her guardian(s) must have the ability to comply with the clinical protocol.

Exclusion Criteria:

* Patient has significant organic disease (with the exception of symptoms relating to GSD-II), including clinically significant cardiovascular, hepatic, pulmonary, neurologic, or renal disease, or other medical condition, serious intercurrent illness, or extenuating circumstance that, would preclude participation in the trial;
* Patient is participating in another investigational study.