Demir Şelasyon Tedavisi ve Friedreich Ataksisi

Sade dilde özet

Bu çalışma, Friedreich ataksisi (Friedreich ataxia) hastalarında vücutta biriken fazla demiri bağlayıp uzaklaştırmayı amaçlayan demir şelasyon tedavisini incelemektedir. Çalışmaya, frataksin genindeki mutasyon moleküler olarak doğrulanmış ve demir yükü saptanan 13 yaş ve üzeri hastalar alınmıştır. Araştırma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Müdahale

Iron chelating intervention

Başlangıç

01.03.2005

Tahmini bitiş

01.03.2008

Ülkeler

France

İlgili genler

Merkezler

• Paris, France

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Minimum age: 13 years
2. Molecular confirmation of frataxin gene mutation
3. Iron overload evaluation
4. Presence of lactate
5. Echography response to Idebenone treatment
6. Urinary test of pregnancy for girls
7. Sexual abstinence for men
8. Information consent

Exclusion Criteria:

1. No disturbance of iron metabolism
2. No response to Idebenone
3. Friedreich not confirmed
4. Polynuclear neutrophils \<2 x 109/L or hemoglobin \< 8g/dL
5. No participation to other trial
6. Doubt regarding the compliance of the patient to protocol
7. Impossibility to undergo X-ray examination or presence of iron material in the backbone
8. Pregnant women
9. Absence of social insurance.