Alfa 1-Antitripsin Eksikliğini Tedavi Etmek için Deneysel Gen Aktarım İşlemi

Sade dilde özet

Bu çalışma, alfa 1-antitripsin eksikliği (alpha 1-antitrypsin deficiency) olan hastalarda, eksik olan proteinin üretimini sağlamayı amaçlayan deneysel bir gen aktarım yöntemini (rAAV2-CB-hAAT gen vektörü) incelemektedir. Çalışmaya, alfa 1-antitripsin eksikliği tanısı almış ve akciğer fonksiyonları belirli düzeyin üzerinde olan hastalar katılabilmiştir. University of Massachusetts, Worcester tarafından yürütülen çalışma Erken Faz 1 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Erken Faz 1 (Early Phase 1)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

University of Massachusetts, Worcester

Müdahale

rAAV2-CB-hAAT Gene Vector

Başlangıç

01.03.2004

Tahmini bitiş

01.01.2020

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Gainesville, United States
• Worcester, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Diagnosed with AAT deficiency
* Forced expiratory volume in one second (FEV1) greater than 24% of predicted value (post bronchodilator)
* Willing to discontinue AAT protein replacement 4 weeks prior to study entry, and to resume 11 weeks after rAAV2-CB-hAAT has been administered
* Willing to discontinue aspirin, aspirin-containing products, and other drugs that may alter platelet function 7 days prior to study entry, and to resume 24 hours after rAAV2-CB-hAAT has been administered
* Willing to use contraception throughout the study

Exclusion Criteria:

* Required antibiotic therapy for a respiratory infection in the 28 days prior to rAAV2-CB-hAAT administration
* Required oral or systemic corticosteroids in the 28 days prior to rAAV2-CB-hAAT administration
* Liver disease
* Currently receiving or has received an investigational study agent in the 30 days prior to study entry
* Received gene transfer agents in the 6 months prior to study entry
* Currently smokes cigarettes or uses illegal drugs
* History of immune response to human AAT replacement
* History of platelet dysfunction
* Any other medical condition that the investigator deems unsuitable for study participation
* Pregnant or breastfeeding