Safety Study of Mini-dystrophin Gene to Treat Duchenne Muscular Dystrophy
Bu çalışma, Duchenne kas distrofisi (Duchenne muscular dystrophy) hastalığında, kaslar için önemli olan distrofin proteininin küçük bir biçimini (mini-distrofin) sağlamayı amaçlayan bir gen tedavisinin (rAAV2.5-CMV-minidystrophin) güvenliliğini incelemektedir. Çalışmaya, dystrophin geninde bilinen bir mutasyon bulunan, 5 yaş ve üzeri erkek hastalar katılabilmiştir. Nationwide Children's Hospital tarafından yürütülen çalışma Faz 1 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Known null mutation of the Dystrophin gene * Male age of 5 years or older * If taking corticosteroids, must have dose unchanged for the past 3 months * Serum creatine kinase elevation greater than 10x normal value (established by Children's Hospital) * Progressive, symmetrical proximal muscle weakness of arms and legs Exclusion Criteria: * Unable to cooperate for muscle strength testing * Joint contractures that prohibit muscle strength testing * Concomitant illness * Individuals predisposed to excessive vagal responses (bradyarrhythmia or hypotension) * Controlled substance abuse