Duchenne Kas Distrofisini Tedavi Etmek için Mini-distrofin Geninin Güvenlilik Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, Duchenne kas distrofisi (Duchenne muscular dystrophy) hastalığında, kaslar için önemli olan distrofin proteininin küçük bir biçimini (mini-distrofin) sağlamayı amaçlayan bir gen tedavisinin (rAAV2.5-CMV-minidystrophin) güvenliliğini incelemektedir. Çalışmaya, dystrophin geninde bilinen bir mutasyon bulunan, 5 yaş ve üzeri erkek hastalar katılabilmiştir. Nationwide Children's Hospital tarafından yürütülen çalışma Faz 1 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 1 (Phase 1)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Müdahale

rAAV2.5-CMV-minidystrophin (d3990)

Başlangıç

01.03.2006

Tahmini bitiş

01.07.2010

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Columbus, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Known null mutation of the Dystrophin gene
* Male age of 5 years or older
* If taking corticosteroids, must have dose unchanged for the past 3 months
* Serum creatine kinase elevation greater than 10x normal value (established by Children's Hospital)
* Progressive, symmetrical proximal muscle weakness of arms and legs

Exclusion Criteria:

* Unable to cooperate for muscle strength testing
* Joint contractures that prohibit muscle strength testing
* Concomitant illness
* Individuals predisposed to excessive vagal responses (bradyarrhythmia or hypotension)
* Controlled substance abuse