Yükleniyor... / Loading...
A Trial of Hydroxyurea in Spinal Muscular Atrophy
Bu çalışma, spinal musküler atrofi (spinal muscular atrophy) hastalığında Hydroxyurea ilacının kullanımını incelemektedir. Çalışmaya, SMN1 geninde homozigot delesyon (kayıp) bulunan ancak SMN2 genini taşıyan, 4 yaşından büyük SMA hastaları katılabilmiştir. Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital tarafından yürütülen çalışma Faz 2/Faz 3 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Sixty SMA patients fulfilled the diagnostic criteria of SMA as defined by the International SMA Consortium (Munsat, 1992), and all had homozygous deletion of SMN1 gene but carried SMN2 gene (Chang, 1995; 1997) * The subjects shall each have the age older than 4 years. * The subjects (if age \> 20 years old) or their parents (if subject age \< 20 years old) shall agree with the trial and have signed the informed consents. Exclusion Criteria: * The subjects shall not have hematological diseases, other severe systemic diseases and congenital anomalies except for SMA. * The subjects shall not have severe perinatal asphyxia history. * The subjects shall not be with respiratory assists. * The subjects shall have normal hepatic and renal functions in the pre-trial examination. * The subjects shall not have received operation with generalized anesthesia in past half a year. * The subjects shall not have acceded to other clinical trials in past half a year. * The subjects shall not get in this trial if they could not complete the course.