Safety Study of RPE65 Gene Therapy to Treat Leber Congenital Amaurosis
Bu çalışma, RPE65 genindeki mutasyonlara bağlı gelişen Leber konjenital amorozis (Leber congenital amaurosis) adlı kalıtsal görme kaybı hastalığında tgAAG76 adlı RPE65 gen terapisinin güvenliğini incelemektedir. Çalışmaya, RPE65 geninde yanlış anlamlı (missense) mutasyon doğrulanmış, erken başlangıçlı ağır retina distrofisi tanısı olan hastalar katılabilmiştir. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Clinical diagnosis of severe early-onset retinal dystrophy confirmed missense mutation(s) in RPE65 Exclusion Criteria: * Visual acuity in the study eye better than 6/36 Snellen * Hypertension * Diabetes mellitus * Tuberculosis * Renal impairment * Immunocompromise * Osteoporosis * Gastric ulceration * Severe affective disorder) * Pregnancy or lactation