Çocuklarda X'e Bağlı Kronik Granülomatöz Hastalık (Chronic Granulomatous Disease, CGD) için Gen Terapisi

Sade dilde özet

Bu çalışma, çocuklarda X'e bağlı kronik granülomatöz hastalık (X-linked chronic granulomatous disease) için bir gen terapisini (retroviral SF71-gp91phox ile modifiye edilmiş CD34+ hücreler) inceliyor. Çalışmaya, HLA uyumlu vericisi bulunmayan ve yaşamı tehdit eden ciddi enfeksiyon öyküsü olan CGD'li çocuklar alınmıştır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

University of Zurich

Müdahale

retroviral SF71-gp91phox transduced CD34+ cells

Başlangıç

01.06.2004

Tahmini bitiş

01.09.2011

Ülkeler

Switzerland

İlgili genler

Merkezler

• Zurich, Switzerland

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* x-linked Chronic Granulomatous Disease
* history of life-threatening severe infections
* no HLA-matched related or unrelated donor
* therapy resistent life threatening infections/organ dysfunction
* no other treatment options e.g. HSCT

Exclusion Criteria:

* \> 18 years of age
* HIV infection
* life expectancy \> 2 years
* infections treatable by conventional therapy (antibiotics, antimycotics, allogeneic granulocytes)