Pompe Hastalığını Tedavi Etmek için Rekombinant Adeno-İlişkili Virüs Asit Alfa-Glukozidaz'ın Güvenlik Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, rAAV1-CMV-GAA adlı bir gen terapisini Pompe hastalığı (Pompe disease) olan çocuklarda inceliyor. Çalışmaya, protein testi, DNA analizi ve klinik bulgularla Pompe hastalığı tanısı almış, solunum desteği kullanan 2-18 yaş arası çocuklar alınmıştır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

University of Florida

Müdahale

rAAV1-CMV-GAA (study agent) Administration, RMST

Başlangıç

01.09.2010

Tahmini bitiş

01.12.2015

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Gainesville, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Male or female subjects 2-18 years of age.
* Have a diagnosis of Pompe, as defined by protein assay, DNA sequence of the acid alpha-glucosidase gene and clinical symptoms of the disease.
* Using assisted ventilation at baseline. Mechanical Ventilation is defined as any use of ventilation support, (including but not limited to BiPAP, CPAP), a minimum of 1 hours per day.
* Willing to discontinue aspirin, aspirin-containing products and other drugs that may alter platelet function, 7 days prior to dosing, resuming 24 hours after the dose has been administered.

Exclusion Criteria:

The subject must not:

* Have required acute, as distinguished from long-term, maintenance or chronic suppressive, oral or intravenous antibiotic therapy for a respiratory infection within 15 days prior to baseline screening.
* Have required oral or systemic corticosteroids within the last 15 days prior to baseline screening.
* Have a platelet count less than 75,000/ cu mm.
* Have an INR greater than 1.3.
* Serological evidence of hepatitis B, hepatitis C, or HIV positive.
* Be currently or within the past 30 days participating in any other research protocol involving investigational agents or therapies.
* Have received gene transfer agents within the past 6 months.
* Have history of platelet dysfunction, evidence of abnormal platelet function at screening or history of recent use of drugs that may alter platelet function which the subject is unable/unwilling to discontinue for study agent administration.
* Have any other concurrent condition which, in the opinion of the investigator, would make the subject unsuitable for the study.