Beta-Talasemi Majör Olan Yetişkinlerde Mozobil ile Kök Hücre Mobilizasyonunun Güvenliği ve Etkinliğinin Değerlendirilmesi

Sade dilde özet

Bu çalışma, beta-talasemi majör (beta-thalassemia major) hastası yetişkinlerde Mozobil adlı ilaç ile kök hücrelerin kana geçirilmesinin (mobilizasyon) güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmektedir. Çalışmaya, 18-50 yaş arası, düzenli kan nakli ve şelasyon tedavisi alan beta-talasemi majör hastaları dahil edilmiştir. Faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz dışı

Durum

Tamamlandı

Sponsor

University of Washington

Müdahale

Mozobil, Mozobil, Mozobil

Başlangıç

01.10.2010

Tahmini bitiş

01.12.2014

Ülkeler

Greece

İlgili genler

Merkezler

• Thessaloniki, Greece

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Βeta- thalassemia major
* Age \>18\<50
* Karnofsky performance status ³80%
* Splenectomized patients or patients with spleen volume \<800cm3 (only for the non splenectomized patients who will receive Mozobil + G-CSF)
* Compliant with regular transfusions and regular chelation
* Liver iron by MRI \<280μmol/gr or ³1.7msec by T2\*MRI
* Heart iron by MRI \>2.8 (SI/SD) or ³9msec by T2\*MRI
* Hepatitis B or C virus load negative by PCR (polymerase chain reaction)
* Left ventricular ejection fraction (LVEF) \>45% by echocardiogram
* Adequate respiratory function with DLCO \>50%
* Negative pregnancy test, if female
* Ability to give informed consent and willingness to meet all the expected requirements of the protocol for the duration of the study

Exclusion Criteria:

* History of thrombosis or known thrombophilia
* Symptomatic viral, bacterial or fungal infection within 6 weeks prior eligibility evaluation
* Pregnancy or lactation
* HIV positivity
* History of malignancy, other than local skin cancer
* Other systematic disease non thalassemia-associated
* Splenectomized patients with platelet count \>900,000 (only for the splenectomized patients who will receive low dose G-CSF+ Mozobil)
* Additional risk factors for thrombosis, including Factor V Leiden; antiphospholipid antibodies and less than 50% of the lowest normal value for the following procoagulants: antithrombin 3, protein C, or protein S.