Clinical Gene Therapy Protocol for the Treatment of Retinal Dystrophy Caused by Defects in RPE65
Bu çalışma, RPE65 genindeki kusurlara bağlı retina distrofisi (retinal dystrophy) olan hastalarda rAAV2/4.hRPE65 adlı bir gen terapisini incelemiştir. Çalışmaya, anormal RPE65 proteinine yol açan mutasyonları olan ve görme keskinliği düşük hastalar alınmıştır. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Mutations that code for abnormal RPE65 protein * Presence of characteristic abnormalities in fundus * Dramatic reduction of both rods ans cones ERG responses * Low visual acuity \<0.32 * inform consent signed Exclusion Criteria: * Patients with chronic conditions such a haematological, cardiac, renal diseases * Patients with, within the past 6 months, a clinically significant cardiac disease or known congestive heart failure, cardiac rhytm and conduction abnormalities * Patients with pulmonaty dysfunction * Patients with suspected rheumatoid arthritis * Patients with current systemic infection........