Metakromatik Lökodistrofi (MLD) için Gen Terapisi

Sade dilde özet

Bu çalışma, Metakromatik Lökodistrofi (Metachromatic Leukodystrophy, MLD — sinir sistemini etkileyen kalıtsal bir metabolizma hastalığı) olan çocuklarda bir gen terapisini (OTL-200) inceliyor. Geç infantil tipte belirtisiz veya erken juvenil tipte erken belirtili MLD hastaları dahil edilmiştir. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Orchard Therapeutics

Müdahale

OTL-200 Gene Therapy

Başlangıç

09.04.2010

Tahmini bitiş

19.09.2025

Ülkeler

Italy

İlgili genler

Merkezler

• Milan, Italy

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Pre-symptomatic MLD patients with the late infantile variant;
* Pre- or early-symptomatic MLD patients with the early juvenile variant;
* Patients for whom parental/guardian signed informed consent has been obtained.

Exclusion Criteria:

* HIV RNA and/or HCV RNA and/or HBV DNA positive patients;
* Patients affected by neoplastic diseases;
* Patients with cytogenetic alterations typical of MDS/AML;
* Patients with end-organ functions or any other severe disease which, in the judgment of the investigator, would make the patient inappropriate for entry into this study;
* Patients enrolled in other trials/other therapeutic approaches that might become available;
* Patient who underwent allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in the previous six months;
* Patient who underwent allogenic hematopoietic stem cell transplantation with evidence of residual cells of donor origin.