Gene Therapy for Metachromatic Leukodystrophy (MLD)
Bu çalışma, Metakromatik Lökodistrofi (Metachromatic Leukodystrophy, MLD — sinir sistemini etkileyen kalıtsal bir metabolizma hastalığı) olan çocuklarda bir gen terapisini (OTL-200) inceliyor. Geç infantil tipte belirtisiz veya erken juvenil tipte erken belirtili MLD hastaları dahil edilmiştir. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Pre-symptomatic MLD patients with the late infantile variant; * Pre- or early-symptomatic MLD patients with the early juvenile variant; * Patients for whom parental/guardian signed informed consent has been obtained. Exclusion Criteria: * HIV RNA and/or HCV RNA and/or HBV DNA positive patients; * Patients affected by neoplastic diseases; * Patients with cytogenetic alterations typical of MDS/AML; * Patients with end-organ functions or any other severe disease which, in the judgment of the investigator, would make the patient inappropriate for entry into this study; * Patients enrolled in other trials/other therapeutic approaches that might become available; * Patient who underwent allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in the previous six months; * Patient who underwent allogenic hematopoietic stem cell transplantation with evidence of residual cells of donor origin.