Beta-Talasemi Majör Katılımcılarında LentiGlobin BB305 Ürününün Güvenlilik ve Etkinliğini Değerlendiren Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, β-talasemi majör hastalarında LentiGlobin BB305 ürünüyle yapılan otolog kan yapıcı kök hücre naklinin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmiştir. Üründe, hastanın kendi CD34+ kök hücrelerine, insan βA-T87Q-globin genini taşıyan LentiGlobin BB305 lentiviral vektörü aktarılmaktadır. Randomize olmayan, açık etiketli, tek dozluk Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışmaya, en az 3 aday ergen dahil olmak üzere 12-35 yaş arasında ve düzenli kan nakli ihtiyacı olan (yılda en az 100 mL/kg eritrosit süspansiyonu ya da ≥8 transfüzyon) 18'e kadar katılımcı alınmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Genetix Biotherapeutics Inc.

Müdahale

LentiGlobin BB305 Drug Product

Başlangıç

01.08.2013

Tahmini bitiş

21.02.2018

Ülkeler

United States, Australia, Thailand

İlgili genler

Merkezler

• Los Angeles, United States
• Oakland, United States
• Chicago, United States
• Philadelphia, United States
• Sydney, Australia
• Bangkok, Thailand

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion criteria:

* Participants between 12 and 35 years of age, inclusive, at the time of consent/assent, and able to provide written consent/assent, if applicable.
* Diagnosis of β-thalassemia major and a history of at least 100 mL/kg/year of pRBCs or ≥8 transfusions of pRBCs per year for the prior 2 years.
* Eligible for allogeneic bone marrow transplant.
* Treated and followed for at least the past 2 years in a specialized center that maintained detailed medical records, including transfusion history.

Exclusion criteria:

* Positive for presence of human immunodeficiency virus type 1 or 2 (HIV 1 and HIV 2).
* A white blood cell (WBC) count \<3 × 10\^9/L, and / or platelet count \<100 × 10\^9/L if not due to hypersplenism.
* Uncorrected bleeding disorder.
* Any prior or current malignancy or myeloproliferative or immunodeficiency disorder.
* Immediate family member with a known or suspected Familial Cancer Syndrome (including but not limited to hereditary breast and ovarian cancer syndrome, hereditary non-polyposis colorectal cancer syndrome and familial adenomatous polyposis).
* Receipt of an allogeneic transplant.
* Advanced liver disease, including persistent aspartate transaminase (AST), alanine transaminase (ALT), or total bilirubin value \>3 × the upper limit of normal, liver biopsy demonstrating cirrhosis, extensive bridging fibrosis, or active hepatitis.
* Kidney disease with a calculated creatinine clearance \<30% normal value.
* Uncontrolled seizure disorder.
* Diffusion capacity of carbon monoxide (DLco) \<50% of predicted (corrected for hemoglobin).
* A cardiac T2\* \<10 ms by magnetic resonance imaging (MRI).
* Any other evidence of severe iron overload that, in the Investigator's opinion, warrants exclusion.
* Clinically significant pulmonary hypertension, as defined by the requirement for ongoing pharmacologic treatment or the consistent or intermittent use of supplemental home oxygen.
* Participation in another clinical study with an investigational drug within 30 days of Screening.
* Any prior or current malignancy or myeloproliferative disorder.
* Prior receipt of gene therapy.