Long-term Follow-up of Sanfilippo Type A Patients Treated by Intracerebral SAF-301 Gene Therapy
P2-SAF-301, daha önce beyin içine (intraserebral) SAF-301 gen tedavisi uygulanmış 4 Sanfilippo tip A sendromu hastasının uzun dönem güvenliğini ve tolere edilebilirliğini izleyen, yeni ürün uygulaması içermeyen açık etiketli bir çalışmadır. Birincil amaç ek güvenlik verisi toplamak, ikincil amaç ise nörolojik ve psikolojik durum ile olası biyolojik belirteçler üzerindeki etkileri değerlendirmektir. Çalışmaya yalnızca önceki Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışmayı (P1-SAF-301) tamamlamış ve ailesi onam vermiş hastalar alınmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Patients having completed the previous phase I/II study (P1-SAF-301), * Family understanding the follow-up procedures and the informed consent, * Patient's parents having signed the informed consent form. Exclusion Criteria: * Participation in any other clinical trial.