Duchenne Musküler Distrofili Küçük Erkek Çocuklarda Kortikosteroidlerin Tarihsel Kontrollü Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, Duchenne Musküler Distrofisi (Duchenne muscular dystrophy — DMD genindeki mutasyona bağlı ilerleyici kas hastalığı) olan küçük erkek çocuklarda Prednizolon (bir kortikosteroid) ilacını inceliyor. Genetik olarak DMD tanısı doğrulanmış, 1-30 aylık erkek bebekler dahil edilmiştir. Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Washington University School of Medicine

Müdahale

Prednisolone

Başlangıç

17.04.2014

Tahmini bitiş

22.03.2017

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Sacramento, United States
• Orlando, United States
• Chicago, United States
• St Louis, United States
• Columbus, United States
• Dallas, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Appropriate degree of weakness for age, creatine kinase greater than 20 times the upper limit of normal, and genetic mutation known to be causative for Duchenne muscular dystrophy .
2. Appropriate degree of weakness for age, creatine kinase greater than 20 times the upper limit of normal and genetic or biopsy confirmation of Duchenne muscular dystrophy in a primary relative (e.g. brother or maternal uncle).
3. De-identified, genetic studies will be reviewed by collaborator Kevin Flanigan, MD prior to enrollment of subjects.
4. Age at entry: one month through 30 months.

Exclusion Criteria:

* Prior treatment with corticosteroids