Yükleniyor... / Loading...
Study of Eteplirsen in DMD Patients
Bu çalışma, Duchenne Musküler Distrofisi (Duchenne muscular dystrophy, DMD — DMD genindeki mutasyona bağlı ilerleyici kas hastalığı) olan erkek çocuklarda Eteplirsen ilacını (bir ekson atlama antisens tedavisi) inceliyor. Genetik olarak DMD tanısı doğrulanmış, en az 24 haftadır kortikosteroid alan, 7-16 yaş arası erkekler dahil edilmiştir. Faz 3 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Male 7-16 years old * Diagnosed with DMD, genotypically confirmed * Stable dose of corticosteroids for at least 24 weeks * Have intact right and left alternative upper muscle groups * Mean 6MWT greater than 300m (primary analysis on 300 to 450 meters) * Stable pulmonary and cardiac function: predicted FVC equal to or greater than 50% and LVEF of greater than 50% Exclusion Criteria: * Previous treatment with drisapersen or any other RNA antisense agent or any gene therapy within the last 6 months * Participation in any other DMD interventional clinical study within 12 weeks * Major surgery within 3 months * Presence of other clinically significant illness * Major change in the physical therapy regime within 3 months Other inclusion/exclusion criteria apply.