Safety and Dose-escalation Study of AAV2-hCHM in Participants With CHM (Choroideremia) Gene Mutations
Bu çalışma, CHM gen mutasyonuna bağlı koroideremi (choroideremia) adı verilen kalıtsal göz hastalığı olan katılımcılarda AAV2-hCHM adlı gen terapisinin güvenliliğini ve farklı dozlarını değerlendirmiştir. Çalışmaya 18 yaş ve üzeri, tanısı doğrulanmış erkek katılımcılar dahil edilmiştir. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Male at least 18 years of age diagnosed with CHM gene mutation * Central visual field (VF) \<30° in any of the 24 meridians (using Goldmann perimetry III4e isopter) in the eye to be injected * Any evidence of functioning outer retinal cells within the central 10° Exclusion Criteria: * Previous history of ocular inflammatory disease (uveitis) * Prior intraocular surgery within six months * Participation in a previous gene therapy research trial within one year of enrollment or participation in any other ocular gene therapy trial * Participation in a clinical study with an investigational drug in the past six months * Grossly asymmetrical disease, or other eye morbidity, which may render the contralateral eye ineffective as a control * Visual acuity \<20/200 on standard Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) testing in the eye to be injected * Presence of disease which may preclude the participant from participation in this trial * Use of medications known to be neuroprotective or retino-toxic that could potentially interfere with the disease process and/or cause ocular adverse events; individuals who discontinue use of these compounds for 6 months may become eligible * Identification by the investigator as being unable or unwilling to perform/be compliant with study procedures.