Safety and Efficacy of rAAV-hRS1 in Patients With X-linked Retinoschisis (XLRS)
Bu çalışma, rAAV2tYF-CB-hRS1 adlı bir gen terapisinin, X'e bağlı retinoskizis (X-linked retinoschisis) hastalarındaki güvenliğini ve etkililiğini incelemiştir. Çalışmaya, RS1 geninde mutasyon doğrulanmış ve XLRS tanısı olan erkek hastalar dahil edilmiştir. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria include: 1. Retinal disease consistent with a diagnosis of XLRS and documented mutations in the RS1 gene 2. Male individual at least 18 years of age (dose escalation phase) or at least 6 years of age (maximum tolerated dose phase), 3. Able to perform tests of visual and retinal function, 4. Visual acuity specified for each group 5. Not treated with CAIs currently or within 3 months prior to study enrollment, 6. Have acceptable laboratory parameters. Exclusion Criteria include: 1. Prior receipt of any AAV gene therapy product, 2. Pre-existing eye conditions that would preclude the planned intravitreal injection or interfere with interpretation of study endpoints or complications of vector administration.