Resesif Distrofik Epidermolizis Bülloza'da Gen Modifiyeli Otolog Fibroblastların Güvenlik Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, gen modifiyeli otolog fibroblastlar adlı bir hücre/gen tedavisinin, resesif distrofik epidermolizis bülloza (recessive dystrophic epidermolysis bullosa) hastalarındaki güvenliğini incelemiştir. Çalışmaya, iki alelli COL7A1 mutasyonu doğrulanmış, 17 yaş ve üzeri hastalar dahil edilmiştir. Çalışma Faz 1 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 1 (Phase 1)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

King's College London

Müdahale

Gene-modified autologous fibroblasts

Başlangıç

01.09.2015

Tahmini bitiş

01.03.2018

Ülkeler

United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Clinical and genetic diagnosis of RDEB with confirmed bi-allelic COL7A1 mutations.
2. A reduced number or morphologically abnormal anchoring fibrils confirmed by TEM.
3. At least 5x8cm of intact skin on the trunk and/or extremities that is suitable for cell injections.
4. Able to undergo local anaesthesia.
5. Subjects aged ≥ 17 years and able to give informed consent prior to the first study intervention.

Exclusion Criteria:

1. Subjects who received other investigational medicinal products within 6 months prior to enrolment into this study.
2. Past medical history of biopsy proven skin malignancy.
3. Subjects who have received immunotherapy including oral corticosteroids (Prednisolone \>1mg/kg) for more than one week (intranasal and topical preparations are permitted) or chemotherapy within 60 days of enrolment into this study.
4. Known allergy to any of the constituents of the investigational medicinal product (IMP).
5. Subjects with BOTH:

   * positive serum antibodies to C7 confirmed by ELISA and
   * positive IIF with binding to the base of salt split skin.
6. Subjects who are pregnant or of child-bearing potential who are neither abstinent nor practising an acceptable means of contraception when this is in line with the usual and preferred lifestyle of the subject, as determined by the Investigator, for 12 months after the cell injections.
7. Subjects with positive results for HIV, Hepatitis B, Hepatitis C, HTLV or Syphilis.